Il nostro approccio ha il potenziale di fornire un trattamento in un’unica somministrazione per malattie ereditarie rare, che colpiscono persone in tutto il mondo. Stiamo sviluppando terapie geniche autologhe ex vivo per un’ampia gamma di disturbi gravi, inclusi disturbi neurometabolici, immunodeficienze primarie e malattie del sangue.
Per maggiori informazioni sui trial clinici delle terapie sperimentali di Orchard, visita il sito www.clinicaltrials.gov o contattaci all’indirizzo info@orchard-tx.com.
La leucodistrofia metacromatica (MLD) è una malattia metabolica ereditaria rara e potenzialmente letale.
La MLD è causata da una mutazione del gene arilsulfatasi-A (ARSA), che causa un accumulo di lipidi, chiamati solfatidi, nel cervello e in altre aree del corpo. Ciò porta alla perdita della funzione sensoriale, motoria e cognitiva.
Informazioni su Libmeldy™ (atidarsagene autotemcel) (UE, Regno Unito, Islanda, Liechtenstein e Norvegia)
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) è una terapia genica con cellule staminali ematopoietiche autologhe ex vivo approvata dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 2020 ed è attualmente l’unico trattamento approvato per la MLD. Libmeldy non è approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
Nell’UE, Libmeldy è indicato per il trattamento di pazienti con leucodistrofia metacromatica (MLD), caratterizzata da mutazioni bialleliche nel gene ARSA che portano a una riduzione dell’attività enzimatica dell’ARSA nei bambini con i) forme tardo infantili o precoci giovanili, senza manifestazioni cliniche della malattia, o ii) forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo.
Libmeldy è stato sviluppato in collaborazione con l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) a Milano, in Italia.
La reazione avversa più comune attribuita al trattamento con Libmeldy è stata la comparsa di anticorpi anti-ARSA (AAA). Oltre ai rischi associati alla terapia genica, il trattamento con Libmeldy è preceduto da altri interventi medici, vale a dire il prelievo di midollo osseo o la mobilizzazione del sangue periferico e l’aferesi, seguiti dal condizionamento mieloablativo, che comportano ulteriori rischi. Durante gli studi clinici, i profili di sicurezza di questi interventi sono risultati coerenti con le relative caratteristiche di sicurezza e tollerabilità.
Per ulteriori informazioni su Libmeldy, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto disponibile sul sito web dell’EMA.
OTL-203 (MPS-I)
Informazioni relative alla MPS-I
La mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS-I) è una malattia neurometabolica ereditaria rara causata da una deficienza dell’enzima lisosomiale alfa-L-iduronidasi (IDUA), che è necessario per la degradazione di molecole di zucchero chiamate glicosaminoglicani (anche note anche come GAG). L’accumulo di GAG all’interno di molteplici organi comporta diversi sintomi, inclusi deterioramento neurocognitivo, deformità scheletriche, perdita di vista e udito e complicanze cardiovascolari e polmonari.
Per ulteriori informazioni sulla MPS-I, clicca qui
Informazioni relative a OTL-203
OTL-203 è una terapia genica autologa ex vivo in fase di studio per il trattamento della MPS-I. Utilizza un virus modificato per introdurre una copia funzionante del gene IDUA nelle cellule del paziente. OTL-203 è in fase di sviluppo in collaborazione con l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano. Attraverso un trial clinico proof-of-concept attualmente in corso, OTL-203 è in fase di valutazione quale potenziale trattamento per pazienti con la forma più grave di MPS-I, nota come sindrome di Hurler.
OTL-203 è una terapia in fase di sperimentazione e non è stata approvata da alcuna agenzia di regolamentazione o autorità sanitaria.
OTL-201 (MPS-IIIA)
Informazioni relative alla MPS-IIIA
La mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS-IIIA, nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A) è una malattia neurometabolica rara e potenzialmente letale caratterizzata da disabilità intellettiva e perdita di funzioni motorie. È causata da una mutazione del gene N-sulfoglucosamina sulfoidrolasi (SGSH), che comporta un accumulo di molecole di zucchero, chiamate mucopolisaccaridi, nel cervello e in altri tessuti. Attualmente non esistono opzioni di trattamento approvate per la MPS-IIIA.
Per ulteriori informazioni sulla MPS-IIIA, clicca qui.
Informazioni relative a OTL-201
OTL-201 è una terapia genica autologa ex vivo in fase di studio per il trattamento della MPS-IIIA. Utilizza un virus modificato per introdurre una copia funzionante del gene SGSH nelle cellule del paziente. OTL-201 ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA ed è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico proof-of-concept in corso.
OTL-201 è una terapia in fase di sperimentazione e non è stata approvata da alcuna agenzia di regolamentazione o autorità sanitaria.
Strimvelis (frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale che codifica per l’adenosina deaminasi (ADA) umana) è una terapia genica basata su vettore gammaretrovirale approvata dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel 2016. È stata la prima terapia genica autologa ex vivo approvata dall’EMA. Strimvelis non è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
Strimvelis è indicato per il trattamento di pazienti con immunodeficienza combinata grave dovuta a deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo compatibile di cellule staminali HLA (antigene leucocitario umano). Strimvelis è destinato esclusivamente all’uso autologo e deve essere somministrato in un centro trapianti specializzato, da un medico esperto nel trattamento di pazienti con ADA-SCID e nell’uso di questo tipo di terapie.
Le reazioni avverse gravi includono autoimmunità (ad es., anemia emolitica autoimmune, anemia aplastica autoimmune, epatite autoimmune, trombocitopenia autoimmune e sindrome di Guillain-Barré). La reazione avversa segnalata più comunemente è stata la piressia.
Per ulteriori informazioni su Strimvelis, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto disponibile sul sito web dell’EMA.
OTL-103 (WAS)
Informazioni relative alla WAS
La sindrome di Wiskott Aldrich (WAS) è un disturbo immunitario ereditario e potenzialmente letale, caratterizzato da infezioni gravi e ripetute, autoimmunità, eczemi e gravi episodi di sanguinamento. È causata da una mutazione nel gene che produce la proteina della sindrome di Wiskott Aldrich, che comporta funzionamento anomalo dei globuli bianchi e piastrine insufficienti e piccole.
Per ulteriori informazioni su WAS, fare clicca qui.
Informazioni relative a OTL-103
OTL-103 è una terapia genica autologa ex vivo in fase di studio per il trattamento della WAS. Utilizza un virus modificato per introdurre una copia funzionante del gene WAS nelle cellule del paziente. OTL-103 è in fase di sviluppo in collaborazione con l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano. Ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara e di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) dalla FDA. Orchard sta conducendo trial clinici di OTL-103 per il trattamento della WAS.
OTL-103 è una terapia in fase di sperimentazione e non è stata approvata da alcuna agenzia di regolamentazione o autorità sanitaria.
