Orchard è stata fondata nel 2015 ma le nostre radici sono più profonde, arrivano fino ad alcune delle prime ricerche e dei primi sviluppi clinici riguardanti la terapia genica autologa ex vivo. Siamo orgogliosi del fatto che i nostri scienziati abbiano avuto un ruolo centrale nell’evoluzione di questa tecnologia, da una visione coraggiosa a una realtà potenzialmente in grado di trasformare vite umane. Oggi portiamo avanti la storia e il rigore della curiosità scientifica, delle scoperte e dell’impegno verso le famiglie colpite da malattie rare.
Scoprite la storia della terapia genica autologa ex vivo qui di seguito e immaginate il futuro che ci attende.
La storia dei programmi di ricerca di Orchard
La storia di Orchard
La storia della terapia genica autologa ex vivo
2020
Libmeldy®, terapia genica autologa ex vivo di Orchard, viene approvata dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Libmeldy non è approvato al di fuori dell’Unione Europea, del Regno Unito, dell’Islanda, del Liechtenstein e della Norvegia.
Libmeldy (cellule CD34+ autologhe che codificano per il gene ARSA) è stato approvato dall’Agenzia Europea per i Medicinali. OTL-200, indicato con il nome Libmeldy nell’Unione Europea, non è stata approvata dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti o da qualsiasi altra autorità sanitaria. Per ulteriori informazioni su Libmeldy, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto disponibile sul sito web dell’EMA.
2019
Orchard acquisisce un programma allo stadio clinico per la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS-I) dall’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica.
2018
Orchard è quotata sul mercato azionario statunitense NASDAQ sotto il nome “ORTX”.
Orchard apre una nuova sede negli Stati Uniti, nel quartiere Seaport di Boston.
Orchard acquisisce il portfolio di GlaxoSmithKline di terapie geniche per malattie ereditarie rare.
2017
Orchard acquisisce un programma preclinico per la mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS-IIIB) della University of Manchester, nel Regno Unito.
Una terapia genica autologa ex vivo è approvata per la prima volta dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
Fonte: «La FDA approva la commercializzazione negli Stati Uniti della prima terapia genica » (articolo in inglese) https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states (articolo visualizzato il 5 maggio 2022)
2016
Orchard stabilisce le sue attività negli Stati Uniti con l’apertura di una sede a Foster City, in California. L’azienda in seguito si trasferisce a Menlo Park, sempre in California.
Orchard viene lanciata con un finanziamento di Serie A di 33 milioni di dollari guidato da F-Prime Capital. Al momento del lancio, la società ha programmi in sviluppo per immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) e per la mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS-IIIA).
Orchard apre la sua prima sede a Londra. L’azienda, in rapida espansione, si trasferisce successivamente in sedi più grandi.
2015
Viene fondata Orchard Therapeutics.
2013
Due dei fondatori scientifici di Orchard, Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., e Adrian Thrasher, M.D., Ph.D., trattano il primo paziente in un trial clinico con una terapia genica autologa ex vivo per la malattia granulomatosa cronica legata al cromosoma X (X-CGD), presso il Great Ormond Street Hospital di Londra (successivamente partner di Orchard).
Fonte: Kohn DB, et al. Terapia genica lentivirale per la malattia granulomatosa cronica legata all’X. Nat Med. 2020 Febbraio 01; 26(2): 200–206. doi:10.1038/s41591-019-0735-5.
2012
L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) approva la prima terapia genica per una malattia ereditaria.
Fonte: «L’Agenzia europea per i medicinali raccomanda l’approvazione della prima terapia genica» (articolo in inglese) https://www.ema.europa.eu/en/news/european-medicines-agency-recommends-first-gene-therapy-approval (articolo visualizzato il 12 maggio 2022)
Insieme ad altri scienziati, due dei futuri fondatori di Orchard, i professori Bobby Gaspar e Adrian Thrasher, trattano per la prima volta in uno studio clinico presso il Great Ormond Street Hospital di Londra (ora partner di Orchard) un paziente affetto da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) utilizzando una terapia genica autologa ex vivo.
Fonte: Gaspar HB et al. Correzione immunologica e metabolica dopo terapia genica con vettore lentivirale per il deficit di ADA. Molecular Therapy. 23: S102-S103. 01 maggio 2015.
2001
Insieme ad altri scienziati, due dei futuri fondatori di Orchard, i professori Bobby Gaspar e Adrian Thrasher trattano per la prima volta nel Regno Unito un bambino usando una terapia genica autologa ex vivo. Il bambino soffre di una forma di grave immunodeficienza combinata.
Fonte: Gaspar HB et al. Terapia genica dell’immunodeficienza combinata grave legata all’X mediante l’uso di vettore gammaretrovirale pseudotipato. Lancet. 2004 Dic. 18-31;364(9452):2181-7.
1995
Vengono pubblicati i risultati del primo studio clinico di una terapia genica autologa ex vivo. I dati dimostrano che la terapia genica autologa ex vivo può potenzialmente rappresentare una valida opzione terapeutica per alcuni pazienti affetti da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID).
Fonte: Blaese RM et al. Terapia genica diretta dai linfociti T per ADA-SCID: risultati iniziali dello studio dopo 4 anni. Science. 1995;270(5235):475–480
1993
Insieme ad altri scienziati, due dei futuri fondatori di Orchard, i professori Bobby Gaspar e Donald Kohn sono coinvolti in alcuni dei primi studi clinici di una terapia genica autologa ex vivo per l’immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID).
Fonti: Kohn DB et al. I linfociti T con un gene ADA normale si accumulano dopo il trapianto di cellule CD34+ del sangue del cordone ombelicale autologo trasdotte in neonati con SCID con deficit di ADA. Nat Med. 1998 Luglio; 4(7):775-80.; Hoogerbrugge PM et al. Gene Ther. 1996 Feb;3(2):179-83
1990
Il primo trial clinico di una terapia genica autologa ex vivo comincia al National Institutes of Health. Nel trial, due bambini con immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) ricevono infusioni regolari di una versione geneticamente corretta delle loro cellule.
Fonte: Blaese RM et al. Terapia genica diretta dai linfociti T per ADA-SCID: risultati iniziali dello studio dopo 4 anni. Science. 1995;270(5235):475–480
